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Nouveaux principes actifs pharmaceutiques approuvés en 2022
En 2022, le « Center for Drug Evaluation and Research » (https://www.fda.gov/about-fda/fda-organization/center-drug-evaluation-and-research-cder) a approuvé 37 nouveaux médicaments dont 20 (soit 54%) pour traiter des maladies rares dites orphelines.
Ceux-ci ciblent des maladies infectieuses comme la Covid 19, le SIDA, la variole, la grippe ou encore l’ulcère de l’estomac dû à Helicobacter pilori, des maladies neurologiques comme la sclérose amyotrophique latérale et la myotrophie musculaire spinale. Sont également visés, le cœur, le sang, les reins sans oublier les maladies endocrines tels que les diabètes de type 1 et 2, certaines anémies, l’insuffisance rénale et gestion chronique du poids.
Sur ces 37 médicaments, en dépit du nombre toujours élevé d’anticorps monoclonaux (10), les petites molécules de synthèse sont toujours présentes (dont 6 inhibiteurs de kinase) ainsi qu’un immuno-conjugué ce qui montre, qu’en dépit du nombre croissant de molécules biologiques, la chimie demeure incontournable.
En oncologie, ces nouveaux médicaments ciblent les cancers du poumon et de la prostate mais aussi le mélanome uvéal (Tebentafusp ou Kimmtrack®), cancer de l’œil le plus fréquent chez l’adulte avec 500 à 600 nouveaux cas diagnostiqués chaque année en France.
Les maladies rares concernées par de nouveaux médicaments sont :
• La maladie de Niemann-Pick type A, B, A/B une maladie neurodégénérative caractérisé par une accumulation de glycosphingolipides cérébraux,
• La psoriasis pustuleux, caractérisé par l’apparition de minuscules pustules sur des plaques rouges,
• La cardiomyopathie obstructive hypertrophique une maladie cardiaque d’origine génétique,
• Le mélanome uvéal déjà cité,
• Le syndrome hépatorénal ou SHR, une insuffisance rénale fonctionnelle qui complique la cirrhose décompensée.
• Les anticorps monoclonaux majoritairement à visée anticancéreuse, constituent cette année encore, une classe importante de médicaments ayant reçu l’approbation de la FDA. Parmi ceux-ci, figure un immuno-conjugué ciblant le récepteur folate , le mirvetuximab soravtansine–gynx (ou Elahere®), destiné au traitement de cancer ovarien résistant aux thérapies à base de platine. Celui-ci a bénéficié d’une procédure accélérée de la FDA. La plupart des autres sont destinés aux traitements de cancers exceptés le téplizumab (ou Tzield®) qui est la première thérapie modificatrice de la maladie pour les personnes à risque de développer le diabète de type 1 et le spésolimab (ou Spevigo®) un anticorps récepteur de l'interleukine-36. utilisé pour le traitement du psoriasis pustuleux généralisé. Le faricimab (ou Vabismo®) est un nouvel inhibiteur de VEGFR et de l’angiopoïétine 2. Il constitue une nouvelle voie du traitement de la DMLA humide. Le sutimlimab est le premier traitement pour les patients atteints de la maladie d’anémie hémolytique approuvé par la FDA sous le nom de Enjaymo™ (sutimlimab-jome).
• Les médicaments inhibiteurs de kinase représentent toujours une source de médicaments originaux et ce sont 6 inhibiteurs qui ont été enregistrés en 2022 ; l’abrocitinib (ou Cibingo®) pour la polyarthrite rhumatoïde, le pacritinib (ou Vonjo®) pour la myélofibrose, le deucravacitinib (ou Sotyktu®) pour le traitement du psoriasis, le futabatinib (ou Lytgobi®) un inhibiteur du FGFR, l’olutasidenib (ou Rezlidhia®) un inhibiteur d’IDH1 pour le traitement de la leucémie aiguë lymphoblastique et, enfin l’adagrasib (ou Krazati ®) pour le cancer du poumon non à petites cellules. Appartenant à la classe des stéroïdes, la ganaxolone est un inhibiteur de cycline dépendant de kinase préconisé dans la sclérose tubéreuse de Bourneville.
• La famille des médicaments ARN interférent qui inhibe la synthèse de protéines-cibles et a priori pathologiques poursuit sa croissance avec l’arrivée en 2022 du vutrisiran ou Amvuttra®, un ARN expérimental thérapeutique d’action de longue durée destiné au traitement de l’amylose à transthyrétine héréditaire. Il s’agit donc du cinquième médicament de ce type après le patisiran (Onpattro®), le givosiran (Givlaari®), le lumasiran (Oxlulo®) et l’inclisiran (Leqvio®) destiné à lutter contre l’hypercholestérolémie.
• Autres petites molécules chimiques. Outre les inhibiteurs de kinase précédemment cités, ont également reçu l’approbation de la FDA : l’oteseconazole (ou Vivjoa®), un antifongique oral destiné à traiter les candidoses vulvo-vaginales récurrentes, le tapinarof (ou Vtama®) un nouveau traitement topique pour le psoriasis en plaques, le mavacamten (ou Camzyos®) un inhibiteur allostérique oral sélectif de la myosine cardiaque, premier d'une nouvelle classe thérapeutique, qui inhibant la myosine, réduit la contractilité cardiaque dans la cardiomyopathie hypertrophique obstructive.
Composés avec radio éléments : au nombre de 2, ce sont le lutetium (177Lu) vipivotide tetraxetan (ou Pluvicto®) pour le traitement du cancer de la prostate exprimant le PSMA et l’hyperpolarisé Xe129 (ou Xenoview®), un agent de contraste hyperpolarisé préparé à partir du mélange de gaz Xénon Xe 129, indiqué pour une utilisation avec l'imagerie par résonance magnétique ("IRM") pour l'évaluation de la ventilation pulmonaire chez les adultes et les patients pédiatriques âgés de 12 ans et plus.
En conclusion, bien que l’année 2022 ait encore été marquée par la Covid 19 et la variole du singe, on voit que l’innovation reste très présente dans le traitement des cancers et de maladies rares, mais aussi, fait exceptionnel, en cardiologie. Le rapport de la FDA fait également état de nouvelles indications pour certains principes actifs ou de nouveaux dosages pour la pédiatrie.
4 principes actifs approuvés par la FDA en 2022
Oteseconazole N°CAS : 1340593-59-0
Tapinarof N°CAS : 79338-84-4
Abrocitinib N°CAS : 1622902-68-4
Mavacamten N°CAS : 1642288-47-8
Rédacteur/Contact : Claude MONNERET (c_monneret@orange.fr)
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