DICTIONNAIRE ELECTRONIQUE DE L'ACADEMIE NATIONALE DE PHARMACIE
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Mot de la semaine : Radiopharmaceutique
Anglais : radiopharmaceutical
Espagnol : radiofarmacéutico
Étymologie : latin rădĭus rayon projeté par un objet lumineux, rayon de roue, épine, dard, le radius, gr φαρμακεία pharmakeía emploi de médicaments, d’où médicaments et –ικός –ikós –ique suffixe d’adjectif, dérivant d’un substantif
adj. Qualifie une substance ou préparation contenant un ou plusieurs éléments radioactifs ou radionucléides, utilisée à des fins diagnostiques, pronostiques ou thérapeutiques. Cf générateur radiopharmaceutique, précurseur radiopharmaceutique, trousse radiopharmaceutique.
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Lettre scientifique n°74 (extrait)
Les lysosomes — Nouvelles cibles thérapeutiques
Les lysosomes sont des organites intracellulaires vésiculaires riches en enzymes qui dégradent toutes les familles de molécules biologiques (acides gras, glycérols, nucléosides, acides aminés, oses …). Les produits ou métabolites obtenus servent à la nutrition de la cellule. De nombreuses maladies sont liées à ces enzymes, pour la plupart causées par des mutations (maladies de Gaucher, de Fabry, de Krabbe, de Niemann-Pick, de Pompe, de Tay-Sachs, de Wolman…). Les lysosomes étant également à la croisée de plusieurs voies de signalisation cellulaire, certaines pathologies auto-immunes (lupus érythémateux systémique, dermatomyosite et psoriasis, arthrite rhumatoïde, sclérose en plaques, sclérose latérale amyotrophique…) ou neurodégénératives (maladie d’Alzheimer, de Parkinson et de Huntington) sont susceptibles d’être liées aux dysfonctionnements de ces lysosomes. Depuis plusieurs années, des enzymothérapies de substitution ont été utilisées : imiglucérase (maladie de Gaucher), agalsidase (maladie de Fabry), alfa alglucosidase (maladie de Pompe), sébélipase alfa (maladie de Wolman)… A ce jour de nombreuses petites molécules sont sur le marché ou en développement pour moduler pharmacologiquement les fonctions lysosomales altérées : l’éliglustat (maladie de Gaucher de type 1), le miglustat (maladie de Niemann-Pick de type C), le migalastat (maladie de Fabry).
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